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干細(xì)胞儲(chǔ)存!我國(guó)臍帶血干細(xì)胞應(yīng)用超11000例 ,治療罕見病有望納入醫(yī)保!
更新時(shí)間:2019-06-05  瀏覽次數(shù):

豆豆患上的是一種名為原發(fā)性聯(lián)合免疫缺陷的罕見病,而且是其中的重癥類型,發(fā)病率不到六萬(wàn)分之一。但隨著科技的發(fā)展,臍帶血干細(xì)胞移植不但能夠有效治療此類免疫系統(tǒng)相關(guān)罕見病,且有望納入地方醫(yī)保,為像豆豆這樣的患者減輕治療的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

臍帶血是胎兒娩出、臍帶結(jié)扎并離斷后殘留在胎盤和臍帶中的血液,富含造血干細(xì)胞。據(jù)美國(guó)紐約血液中心的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù),臍帶血可用于80多種疾病的治療,全球的臍帶血應(yīng)用總數(shù)已經(jīng)超過50000例。

我國(guó)臍帶血應(yīng)用起步較晚,但發(fā)展很快。根據(jù)公開數(shù)據(jù)顯示,我國(guó)臍帶血的移植應(yīng)用目前已超過11000例。

在臨床實(shí)踐中,相比骨髓與外周血造血干細(xì)胞移植,臍帶血具有來源豐富、獲取便捷、資源純凈、移植物抗宿主反應(yīng)輕、治療費(fèi)用低等優(yōu)點(diǎn)。而臍帶血庫(kù)作為實(shí)體庫(kù),與骨髓數(shù)據(jù)庫(kù)相比,在配型環(huán)節(jié)能為患兒節(jié)省1-2個(gè)月的配型時(shí)間,無(wú)疑會(huì)大大提高患兒的生存幾率。

在我國(guó),臍帶血造血干細(xì)胞技術(shù)現(xiàn)已應(yīng)用于急性白血病、慢性白血病、骨髓增生異常綜合征、再生障礙性貧血、地中海貧血、淋巴瘤等11大類疾病的治療,已經(jīng)是非常成熟的一項(xiàng)技術(shù)。隨著對(duì)臍帶血的認(rèn)識(shí)不斷提高,也發(fā)現(xiàn)這項(xiàng)技術(shù)可用于治療很多罕見病。

根據(jù)中華醫(yī)學(xué)會(huì)給出的定義,罕見病是指發(fā)病率低于1/500000或者新生兒發(fā)病率低于1/10000的疾病。目前全球已經(jīng)發(fā)布約7000種罕見病。由于我國(guó)人口基數(shù)大,罕見病總患病人數(shù)超過千萬(wàn),因此也并不罕見。

雖然有了成熟的技術(shù),但也需要有經(jīng)濟(jì)上的支撐。每年復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院都要接診400名罕見病患者,但因?yàn)榻?jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)太重,很多家長(zhǎng)還沒等到移植就已經(jīng)負(fù)債累累。

“經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)肯定重,用他們的話說一次感染,也許就是幾十萬(wàn)?!倍苟沟哪赣H徐女士說。

正是看到了罕見病診治難、治療貴的問題,政府部門對(duì)于罕見病的認(rèn)識(shí)和扶持力度也在提高。經(jīng)過長(zhǎng)期的論證,臍帶血干細(xì)胞移植治療罕見病納入上海市醫(yī)保被提上了日程,目前評(píng)審階段已經(jīng)全部完成,正式結(jié)果將在不久后發(fā)布。

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