北京協(xié)和醫(yī)院“干細胞的新藥研發(fā)及臨床轉化研究”北京市重點實驗室團隊歷經14年臨床試驗，先后在國家臨床藥理基地完成了多次安全性、有效性臨床試驗，充分證明了該新藥在臨床上的安全性和可靠性、技術上的先進性和工藝上的穩(wěn)定性，最終的新藥臨床數據已經形成總結報告材料，將向國家藥監(jiān)局遞交申請我國第一個干細胞新藥證書。
團隊基于其自主知識產權的干細胞核心技術在國內率先創(chuàng)舉性地開啟了干細胞創(chuàng)新藥物產品的研發(fā)，先后系統(tǒng)突破了成體干細胞體外規(guī)模化操作等五大關鍵技術瓶頸，主持制訂了全國第一個干細胞產品質量標準，于2003年12月向國家食品藥品監(jiān)督管理局（CFDA）申報注冊了國內第一個干細胞新藥“骨髓原始間充質干細胞”并兩獲臨床批件（新藥批件號2004L04792、2006L01037），為此國家衛(wèi)生部、科技部召開了聯(lián)合新聞發(fā)布會，宣布了這一我國在干細胞再生醫(yī)學領域具有標志性意義的重大進展。該新藥迄今已在北京大學人民醫(yī)院、北京協(xié)和醫(yī)院、解放軍301醫(yī)院、解放軍307醫(yī)院、浙江大學醫(yī)學院附屬第一醫(yī)院等國家臨床藥理基地開展了11年臨床試驗研究，完成了產品的臨床安全性及有效性試驗，總體有效率達到88.9%。
北京協(xié)和醫(yī)學院“干細胞新藥研發(fā)及臨床轉化研究”北京市重點實驗室，是我國第一個專業(yè)從事干細胞新藥研發(fā)的省部級重點實驗室。在這個實驗室，先后誕生了我國第一個干細胞技術發(fā)明專利、第一個干細胞技術工藝標準、第一個干細胞新藥批件、第一個干細胞領域國家技術發(fā)明獎、第一個長江學者創(chuàng)新團隊………一個個閃亮的第一背后，凝結的是實驗室團隊在成體干細胞再生醫(yī)學科研與產業(yè)化領域堅守18年換來的成績單。
干細胞再生醫(yī)學作為當今國際生命科學界的熱點領域，通過近20年的研究已證實干細胞是人體生命發(fā)育和組織器官細胞自我更新、多向分化的起源細胞，從生物學角度其攜帶了生命從誕生到死亡的關鍵能量和信息；從醫(yī)學角度其具備了修復和重塑人體機能的超凡能力，對干細胞認知的突破近10年4次入選世界十大科技進展，兩獲諾貝爾獎，“小細胞，大產業(yè)”，以干細胞新藥為代表的多學科交叉創(chuàng)新產業(yè)正崛起成世界各國競相發(fā)展的戰(zhàn)略新興產業(yè)，勢必將在大健康領域引發(fā)一場全產業(yè)鏈體系創(chuàng)新性變革，堪稱第六次科技革命。這一具有革命性意義的創(chuàng)新科技必將在我國科技戰(zhàn)略轉型、國家科技創(chuàng)新產業(yè)升級、引領國際高新科技變革中發(fā)揮關鍵性推動和示范作用。
我國目前正處于未來大健康產業(yè)的產業(yè)鏈構成時期，干細胞新藥是其中十分具備國際競爭力和技術領先程度的產業(yè)，在該領域內如能加快推動1-2個代表性的干細胞新藥產品研發(fā)成功問世，盡早實現上市應用，不僅造福我國相當一批無計可施的絕癥患者，并且其產業(yè)化示范作用將迅速拉動大健康全產業(yè)鏈相關環(huán)節(jié)發(fā)展、創(chuàng)造巨大經濟社會價值。
自2010年開始，歐美等發(fā)達國家主動突破政策和倫理限制，對干細胞藥物產品研發(fā)的支持和推動明顯加速。2012年5月，美國Osiris公司治療血液病的干細胞藥物 ProchymalTM 在加拿大獲得批準上市，成為西方國家上市的第一個干細胞新藥，此外，韓國、日本、歐盟等國家和地區(qū)紛紛批準各自的干細胞新藥上市，搶占市場。特別需要指出的是，美國Osiris公司與團隊的干細胞新藥產品屬于同一類別，且同于2003年啟動臨床試驗，對方與我方的對比在基礎研究SCI論文（46篇：63篇）、臨床試驗病例數（32例，不設對照：70例，設對照）、治療效果等方面均遜色于我方的指標。
專家認為我國相關行政主管部門應該大力扶持我國自主創(chuàng)新的高新技術產業(yè)，切實增強我國的自主科技創(chuàng)新能力和健康產業(yè)轉化競爭力。
（中國科技網 2018.08.01）
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