研究人員發(fā)現(xiàn)了一項(xiàng)可以克服目前干細(xì)胞治療障礙的新技術(shù)。
圖片來源：Cell Stem Cell
一個(gè)由UBC研究人員一起創(chuàng)造的藥物也許可以克服干細(xì)胞治療面臨的主要挑戰(zhàn)之一——干細(xì)胞可能會(huì)太早及太快分化變成特定的組織細(xì)胞。如果這個(gè)藥物可以像在實(shí)驗(yàn)室小鼠身上那樣發(fā)揮作用的話，也許將使干細(xì)胞療法更接近現(xiàn)實(shí)。
UBC和斯坦福大學(xué)的研究人員對(duì)于使用干細(xì)胞輔助肌肉組織再生治療肌肉萎縮癥很感興趣，肌肉萎縮癥是一種遺傳疾病，病人肌肉會(huì)隨時(shí)間而受損變?nèi)酢８杉?xì)胞具有分化產(chǎn)生組成人體特定組織的新細(xì)胞，因此具有治愈這類疾病的潛力。理論上，干細(xì)胞可以產(chǎn)生新組織替代受損的組織。
但是科學(xué)家們卻鮮有成功，尤其是對(duì)于肌肉，因?yàn)楦杉?xì)胞一旦從實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)皿中分離出來就開始分化，不再是干細(xì)胞。就肌肉萎縮癥而言，肌肉干細(xì)胞會(huì)停止分裂、分化形成肌纖維，而肌纖維的移植效果并不好。
“干細(xì)胞就像面粉一樣，它們可以形成任何事物，但是一旦成型，就不再是面粉。”UBC醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)教授、生物醫(yī)學(xué)研究中心、生物醫(yī)學(xué)工程學(xué)院教授、該研究通訊作者Fabio Rossi博士說道?！皢栴}在于所有的干細(xì)胞都會(huì)變?yōu)椤姘覀兿Ｍ鼈兙S持面粉的狀態(tài)，這樣它們就可以不斷復(fù)制創(chuàng)造足夠的可以用于移植并有效再生組織的細(xì)胞?！?/span>
研究人員發(fā)現(xiàn)一個(gè)叫做Setd7的蛋白在控制干細(xì)胞生長(zhǎng)以及分化為肌纖維過程中發(fā)揮關(guān)鍵作用。通過一個(gè)藥物，他們可以抑制Setd7蛋白，防止干細(xì)胞分化，這樣干細(xì)胞就會(huì)不斷分裂。隨后他們將干細(xì)胞移植到肌肉萎縮癥小鼠模型的后腿上，發(fā)現(xiàn)這些細(xì)胞與肌肉很好地融合在一起，再生組織并提高了肌肉的強(qiáng)度。
“這項(xiàng)發(fā)現(xiàn)揭示了一種增強(qiáng)肌肉干細(xì)胞治療效果的新方法，這種方法允許這些細(xì)胞在移植到受損組織后促進(jìn)組織再生并改善肌肉功能?！毖芯康谝蛔髡?、UBC博士后研究員、STEMCELL科技資深科學(xué)家Robert Judson說道。
肌肉萎縮癥是一種罕見的退行性遺傳疾病，會(huì)導(dǎo)致肌肉隨時(shí)間延長(zhǎng)而退化。這種疾病最常見的類型在男性中的發(fā)病率約為1/5000，嚴(yán)重縮短了生存期。而目前為止沒有可以治療肌肉萎縮癥的方法。
該研究結(jié)果發(fā)表在《Cell Stem Cell》上。（生物谷Bioon.com）
參考資料：
Robert N. Judson et al.Inhibition of Methyltransferase Setd7 Allows the In Vitro Expansion of Myogenic Stem Cells with Improved Therapeutic Potential.Cell Stem Cell https://doi.org/10.1016/j.stem.2017.12.010 山東源生制藥有限公司